HIV gebruikt om acht “bubble”baby’s te genezen van dodelijke en zeldzame immuunziekte

Bron © The New England Journal of Medicine

Illustratie. Foto: Shutterstock/Belgaimage.

Onderzoekers zijn erin geslaagd om acht zogenaamde bubble-baby’s te genezen dankzij gentherapie. Voor de behandeling maakten de onderzoekers gebruik van een gemanipuleerd Hiv-virus. De zogenaamde bubble-baby’s hebben geen functionerend immuniteitssysteem en sterven veelal op vroege leeftijd.

De resultaten van het onderzoek, gevoerd aan het St. Jude Children’s Research Hospital in het Amerikaanse Tennessee, werden gepubliceerd in The New England Journal of Medicine.

Severe combined immunodeficiency (SCID), beter bekend als bubble-syndroom, is een verzamelnaam voor een resem genetische afwijkingen waardoor patiënten vrijwel géén immuunsysteem hebben. Baby’s geboren met de afwijking zijn extreem vatbaar voor infecties en kunnen enkel overleven in een steriele plastic bubbel, een soort grote couveuse. De naam bubble-syndroom komt van de bekendste patiënt met SCID, David Vetter, over wiens leven een documentaire gemaakt werd. Amper twintig seconden na zijn geboorte, werd hij in een steriele bubbel geplaatst. De artsen waren op de hoogte van zijn ziekte omdat zijn oudere zus overleden was aan de ziekte.

HIV gebruikt om acht “bubble”baby’s te genezen van dodelijke en zeldzame immuunziekte
David Vetter in zijn steriele plastic bubbel. Foto: BELGAIMAGE

Aanvankelijk was er weinig hoop voor de zogenaamde bubble-baby’s, enkel een gevaarlijke en invasieve mergtransplantatie behoorde tot de behandelingen. Dan nog werden ze vaak niet ouder dan 12 jaar. Andere onderzoeken met gentherapie werden stopgezet omdat de leukemie tot de bijwerking behoorde.

Gentherapie met HIV

Nu hebben onderzoekers van het St. Jude een nieuwe vorm van gentherapie ontwikkeld op basis van een gemodificeerd HIV-virus. In normale staat is het virus verantwoordelijk voor de ontwikkeling van AIDS.

Bij gentherapie doen virussen dienst als gen-drager. Het virus is als het ware geprogrammeerd om bepaalde genen op te sporen (hier de genen verantwoordelijk voor het stoornis nvdr.) Het gemanipuleerde virus spoort de genen, die SCID veroorzaken, op en vervangt of repareert ze.

“Deze patiënten zijn intussen peuters, die goed reageren op vaccinaties en een immunsysteem hebben dat alle nodige immuuncellen aanmaakt”, zegt dokter Ewelina Mamcarz, auteur van de studie. “Ze zijn beschermd tegen infecties, kunnen de wereld verkennen en een normaal leven leiden. Dat is een primeur voor patiënten met SCID-X1 (de meest voorkomende vorm van SCID. nvdr.).”

HIV gebruikt om acht “bubble”baby’s te genezen van dodelijke en zeldzame immuunziekte
David Vetter, in zijn plastic pak dat NASA voor hem ontwikkelde. Op die manier kon hij uit zijn bubbel komen. Foto: BELGAIMAGE
Door adm