Dit N+ artikel is exclusief voor jou als abonnee.

Abonnee worden? Kies je leesformule

24/04/2019 - Buitenland
camera closecorrect down facebook gplus Het Nieuwsblad nextprevquote share twitter video

  REUTERS

Experimentele gentherapie kost mogelijk leven van baby

Een baanbrekende behandeling van het Zwitserse Novartis heeft mogelijk het leven van een baby gekost. Dat laat de farmareus zelf weten na onderzoek. De baby werd behandeld met Zolgensma, een experimentele gentherapie die spinale musculaire atrofie – een ernstige spierziekte – moet bestrijden.

Het kind stierf in de laatste fase van een klinische proef, waar Novartis nog steeds nieuwe patiënten voor aanneemt. Volgens de eerste bevindingen was de doodsoorzaak een infectie van de luchtwegen. Het bedrijf wacht nog op een definitieve uitslag van de autopsie. De behandeling van Novartis wordt met veel aandacht gevolgd omdat het gentherapie betreft. Dat onderzoeksveld biedt nieuwe mogelijkheden voor behandeling van aangeboren aandoeningen. (blg)