“Spuitje voor Pia is besteld”: baby met zeldzame spierziekte kan komende weken geholpen worden

De artsen willen zo snel als mogelijk de behandeling voor baby Pia uitvoeren Foto: Kris Van Exel

Wilrijk -

Het Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) is volop bezig met de voorbereidingen van de behandeling van baby Pia. Uit een voorafgaande screening blijkt dat het meisje met de zeldzame spierziekte SMA niet resistent is tegen het levensreddende medicijn Zolgensma en ook geen antistoffen aanmaakt. Volgens professor Berten Ceulemans, adjunct-diensthoofd van de afdeling kinderneurologie, willen de artsen de behandeling zo snel als mogelijk uitvoeren. Lees: in de weken.

“We kregen al de toestemming om Pia Zolgensma, een medicijn dat in ons land nog niet is erkend, toe te dienen.” Zolgensma gaat met gemodificeerde virussen de slechte genen die verantwoordelijk zijn voor de ziekte te lijf of schakelt ze uit. Het levensreddende spuitje kost 1,9 miljoen euro. Een bedrag dat de ouders van baby Pia verzamelden met de hulp van honderdduizenden mensen die een sms stuurden en zo 2 euro doneerden voor de actie.

Baby Pia wordt nu medisch voorbereid op de behandeling. “Het tien maanden oude meisje krijgt medicijnen om de mogelijke nevenwerkingen van Zolgensma zo beperkt mogelijk te houden.” Pia zal het medicijn van 1,9 miljoen euro via een infuus krijgen toegediend gedurende 24 uren. Daarna moet ze nog enkele dagen in het ziekenhuis blijven.

“We hopen dat de toestand van Pia zal verbeteren. Maar tegelijk ook dat deze uitzonderlijke situatie niet meer moet voorvallen. Vlaanderen heeft een sterke screening bij pasgeborenen die verder uitgebreid kan worden voor zeldzame ziekten als SMA. Hoe vroeger we bepaalde aandoeningen kunnen behandelen, hoe meer kans op goede uitkomsten.” In het nieuwe regeerakkoord staat alvast de intentie om op basis van wetenschappelijk onderzoek na te gaan hoe we de vroegtijdige opsporing van zeldzame ziekten verder kunnen uitbreiden.

Bij de ouders van Pia heerst een enorme opluchting nu ze weten dat Pia Zolgensma zal krijgen toegediend. “We geloven heel sterk in dit medicijn. Hoe sneller Pia het spuitje krijgt, hoe beter. Want de spieren die door de ziekte SMA worden afgebroken, kunnen nooit meer herstellen.”

Door thv