Het ziekenhuis heeft meer dan twintig jaar onderzoek achter de rug om de perfecte gentherapie te ontwikkelen voor de bewuste groep. Retinale dystrofie door mutaties in het RPE65-gen is een zeldzame erfelijke netvliesaandoening die in ons land bij naar schatting 40 patiënten voorkomt. 

Maar het gaat vooral om kinderen en jongvolwassenen. De bewuste groep kan steeds minder zien: veel patiënten verliezen hun zicht voor de leeftijd van zestien jaar, en de meerderheid is volledig blind voor ze veertig worden.

Voor sommigen onder hen is er nu voor het eerst een eenmalige behandeling beschikbaar die terugbetaald wordt door het Riziv. Enkel patiënten met voldoende levensvatbare netvliescellen komen in aanmerking voor de behandeling. In België zijn dat ongeveer twintig patiënten.