Na de Verenigde Staten keurt ook Europa het gebruik van ’s werelds duurste medicijn goed. Het gaat om Hemgenix, een gentherapie met een prijskaartje van 3,5 miljoen dollar, oftewel 3,3 miljoen euro. Gentherapie is al een tijdje de grote belofte in de farmasector. Ziektes worden bestreden met precisie-ingrepen in het DNA. Ontwikkelaars stellen dat één behandeling volstaat om patiënten te genezen. Een voorbeeld is Zolgensma, gekend van baby Pia. Deze behandeling tegen een dodelijke spierziekte kost 1,9 miljoen euro en wordt intussen terugbetaald.

Hemgenix is een medicijn voor de zeldzame bloedstollingsstoornis hemofilie B. Het is een erfelijke aandoening die 1 op 30.000 jongens treft. Bij minder dan een procent van de patiënten gaat het om een ernstige variant. Uit klinische tests blijkt dat het medicijn het aantal bloedingen bij hemofilie B fors kan reduceren. Het neemt in het eerste jaar met iets meer dan de helft af en 94 procent van de patiënten hebben geen infusies meer nodig met stollingsfactor 9.

Vrijdag gaf het Europese geneesmiddelenagentschap EMA markttoelating, doorgaans bekrachtigt de Europese Commissie die beslissing. Daarna is het aan de lidstaten om over terugbetaling te onderhandelen met de ontwikkelaar, in dit geval het Australische bedrijf CSL Behring. (agg)